Het biotech bedrijf ProQR in Leiden, met project leider Pontus Klein en de onderzoeksgroep van Willeke van Roon (LUMC) werken aan een therapeutische strategie om de aanmaak van klontergevoelige huntington eiwitfragmenten te remmen. Hierbij modificeren ze het boodschap molecuul (RNA) dat de aanmaak van het huntington eiwit induceert. Het aangepaste eiwit voorkomt vervolgens de omzetting in klontergevoelige fragmenten, wat in gekweekte hersencellen al mooie resultaten levert.

Het Campagneteam Huntington heeft de eerste fase van dit onderzoek al gefinancierd. De positieve resultaten leiden nu tot de uitgebreidere fase 2, die bij succes zal leiden tot klinische trials met patiƫnten. Hiervoor is een onderzoek consortium met ook bijdrages van andere Europese experts opgezet, met een totale omvang van ruim 2.2 miljoen euro.

Na de positieve beoordeling door de Wetenschappelijke Advies Raad eerder dit jaar draagt het Campagneteam Huntington hier ruim 1,25 miljoen euro aan bij. Dit is mede dankzij de bijdrage van een investeerder die hart heeft voor de ziekte van Huntington, en het Campagneteam Huntington en het onderzoek graag mede-financiert met een bedrag van 260.000 euro! Dit mooie bedrag komt dus ook op onze teller richting de 4 miljoen! Het andere deel van het totale bedrag is dankzij een Europese onderzoekssubsidie (Eurostars) gefinancierd.

Deze enorme mijlpaal is gisteren in Leiden besproken en op korte termijn zullen de contracten getekend worden, en op passende wijze gevierd. Een enorme mijlpaal ook, omdat we zo vanuit het Campagneteam Huntington een groot project van molecuul en cel tot trials met patiƫnten mogelijk maken! Met dank aan jullie allen!!!