Er komen veel reacties binnen op de aangekondigde trial van Roche. Prof.dr. Berry Kremer,
neuroloog bij het UMCG en lid van de WAR van het Campagneteam Huntington en de adviesraad van de
Vereniging van Huntington, legt hieronder uit hoe de zaken staan en wat er precies gaat gebeuren.

Afgelopen december kondigde het bedrijf Ionis de uitkomsten aan van het onderzoek naar een
middel dat zij ontwikkeld hebben – Ionis-HttRx – voor mensen met de ziekte van Huntington.
Het middel, een zogenaamde ‘ASO’ (anti-sense oligonucleotide) werd aan 42 mensen toegediend
gedurende enkele maanden, via een maandelijkse ruggenprik waardoor het middel direct in het
hersenvocht terecht komt. De uitkomst was dat het middel de concentratie van het huntinton-eiwit (Htt, huntigtine)
heel duidelijk verlaagt, en dat het in de maanden dat het toegediend werd, geen bijwerkingen heeft laten zien.
Of het ook een effect heeft op de voortgang van de ziekte kan nog niet vastgesteld worden.
Daarvoor was dit onderzoek ook niet bedoeld.

Inmiddels heeft het farmaceutisch bedrijf Roche de verdere ontwikkeling van het middel overgenomen van Ionis,
en het heet nu RG6042. Afgelopen week kregen we hierover te horen in Wenen.
Onderzocht gaat worden of langdurige toediening (gedurende 2 jaar) effect heeft op de voortgang van de ziekte.
Hiervoor moeten ongeveer 660 mensen met Huntington mee gaan doen; deze patiënten zullen in diverse landen
gezocht gaan worden. Ze moeten tussen de 25 en 65 jaar oud zijn, duidelijke verschijnselen hebben maar nog niet
al te erg aangedaan zijn. Ze krijgen gedurende 2 jaar ieder 4 weken een ruggenprik waarbij hersenvocht wordt
afgenomen en eventueel het medicijn wordt toegediend. Preciezer: 1/3 krijgt iedere 4 weken het medicijn,
1/3 om de 8 weken (en in de maanden tussendoor het zogenaamde placebo), en 1/3 krijgt slechts een placebo:
vocht zonder medicijn. Op deze manier kun je zien of het middel het natuurlijk beloop van de ziekte (zichtbaar bij
mensen die enkel het placebo krijgen toegediend) ook werkelijk beïnvloedt, en of je kunt volstaan met iedere
2 maanden een injectie in plaats van iedere maand.

Zowel Leiden als Groningen willen meedoen met het onderzoek. Per centrum zullen er maar enkele patiënten
opgeroepen worden, zeker geen kinderen. Ze moeten immers aan vrij strenge criteria voldoen.

Het is heel belangrijk voor families om zich te realiseren dat het niet erg is, geen gemiste kans, om NIET mee te doen.
We weten immers niet of het middel het beloop van de ziekte beïnvloedt, wat de bijwerkingen zijn op langere termijn,
en hoe het verdragen wordt om 25 keer een ruggenprik te krijgen. Zodra duidelijk wordt dat het middel werkt –
en dat kan tussendoor al gebeuren, omdat er af te toe tussentijdse analyses zullen plaats vinden-
zal het niet al te lang duren voordat iedereen het gaat krijgen, als tenminste de kosten niet buitensporig zullen zijn.

Meedoen met een trial betekent niet dat je behandeld wordt: het betekent dat er met je gezondheid geëxperimenteerd
wordt en dat je helpt gegevens te verzamelen over eventuele werkzaamheid maar vooral ook over bijwerkingen van een geneesmiddel.