Roche heeft recent aangekondigd te stoppen met de lopende fase III Huntington trial die ook in Nederland wordt uitgevoerd (LUMC en UMCG). Het was de eerste veelbelovende trial die mikt op het verlagen van het klontergevoelige Huntington eiwit. Bij deze trial kregen deelnemers elke paar maanden een injectie in het ruggenmergvocht (ruggenprik) met een zogenaamde ‘anti-boodschap’, een molecuul dat de aanmaak van het Huntington eiwit in de hersencellen remt.

De exacte reden waarom er gestopt is, is nog onbekend. Een onafhankelijke commissie die de trial begeleidt, de Independent Data Monitoring Committee (iDMC), controleert of er bijwerkingen optreden, en of er verschillen zijn tussen de deelnemers die een werkend middel krijgen of een placebo. We weten nu nog niet wat de exacte reden is. Mogelijk waren er na een jaar geen verschillen te meten en is geadviseerd de toch intensieve behandeling te staken, of waren er toch bijwerkingen. Vergeleken met andere (aankomende) trials die mikken op het verminderen van de aanmaak waren er immers enkele nadelen; de benodigde herhaalde injecties, de vraag hoe diep het middel in de hersenen zou komen, en ook dat het middel geen onderscheid maakt tussen het gemuteerde, klontergevoelige eiwit en het gezonde huntington eiwit dat een essentiële rol heeft in hersencellen.

De Roche trial had de meeste bekendheid, zij waren als eerste gestart met een fase I/II (veiligheid) en fase III (effectiviteit) trial. Als de trial niet wordt voortgezet is er in ieder geval kennis verkregen die van nut kan zijn voor andere trials. Zo is er de trial van uniQure waarbij een injectie direct diep in de hersenen plaats vindt, en deze wordt vervolgd.

Ook zijn er verschillende therapeutische strategieën die mikken op het verlagen van het Huntington eiwit door de afbraak ervan te verbeteren. Deze zijn nog niet in klinische trials, maar ondervinden ook geen nadeel van de gestaakte Roche trial daar hun werkingsmechanisme geheel anders is.

Zo zullen ook alle lopende onderzoekslijnen van het Campagneteam Huntington worden voortgezet, en heeft de reden van het staken van de Roche trial geen effect op hun verloop. Wij gaan dus door… maar zijn aangeslagen door het zeer teleurstellende nieuws van Roche.