Een essentiƫle stap voor het Amsterdamse biotech bedrijf uniQure om een trial op te gaan zetten voor Huntington.
De strategie is het afremmen van de aanmaak van het gemuteerde, klontergevoelige huntington-eiwit door een
onderscheppend signaal in de hersencellen te krijgen (zie http://www.campagneteamhuntington.nl/wat-huntington/onderzoek). Hoewel geen CTH-gefinancierd project past deze aanpak naadloos in de strategie van het CTH: afremmen aanmaak en verbeteren afbraak (het zal ook weer langskomen in de presentaties van het CTH, zoals in Nederweert aankomende zaterdag).
Hierbij gebruikt uniQure een virus als een paard van Troje om dat signaal in de hersenen te krijgen.
Door de goedkeuring van de FDA kunnen ze verdere stappen zetten richting een trial. Essentiƫle tussenstap dus!


Link naar artikel: https://www.telegraaf.nl/financieel/550351/uni-qure-verder-tegen-huntington